瑞士制藥公司諾華公司周五宣布，它已獲得美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，該基因療法治療罕見(jiàn)的兒童疾病，價(jià)格為210萬(wàn)美元，使其成為歷史上最昂貴的藥物。

該公司表示，Zolgensma是一種治療脊髓性肌萎縮癥的一次性治療，這種疾病影響了大約1萬(wàn)分之一的嬰兒，并且在90%的病例中導(dǎo)致死亡或需要永久性通氣。

但是，隨著美國(guó)總統(tǒng)唐納德特朗普政府發(fā)誓要解決飆升的毒品成本問(wèn)題。

諾華公司為定價(jià)辯護(hù)說(shuō)，基因治療是一種變革性的新型治療方法，比目前的治療方法便宜50%。

“Zolgensma是治療SMA和具有里程碑意義的一次性基因治療的歷史性進(jìn)展，”諾華公司首席執(zhí)行官Vas Narasimhan在一份聲明中表示，該公司補(bǔ)充稱該公司正在與政府和保險(xiǎn)公司合作加速報(bào)道。

總成本為212.5萬(wàn)美元，五年內(nèi)每年425,000美元。

Zolgensma的工作原理是提供負(fù)責(zé)SMA的缺陷基因的功能性拷貝，通過(guò)一次性靜脈輸注來(lái)阻止疾病的進(jìn)展。

美國(guó)食品和藥物管理局表示，該藥物的安全性已在一項(xiàng)正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)和一項(xiàng)完成的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行了測(cè)試，該試驗(yàn)涉及36名年齡在2周至8個(gè)月之間的患者。

大多數(shù)有效性的證據(jù)都是基于正在進(jìn)行的試驗(yàn)的結(jié)果，該試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)“接受Zolgensma治療的患者......在達(dá)到發(fā)育運(yùn)動(dòng)里程碑的能力方面表現(xiàn)出顯著改善”，包括頭部控制和無(wú)支撐坐姿的能力。 。

參與俄亥俄州哥倫布市全國(guó)兒童醫(yī)院試驗(yàn)的醫(yī)生杰里·門德?tīng)栄a(bǔ)充說(shuō)，“作為單次一次性治療的療效水平確實(shí)非常顯著，為家庭提供了前所未有的希望。”

FDA表示，Zolgensma最常見(jiàn)的副作用是肝酶升高和嘔吐。

基因和細(xì)胞療法利用生物學(xué)來(lái)逆轉(zhuǎn)從先天性失明到小兒白血病的疾病。